Skip to content

Jak możemy poprawić krajobraz translacji, aby szybciej wyleczyć cukrzycę typu 1 ad 5

1 miesiąc ago

777 words

Zmiana tej sytuacji wymaga dodatkowej dyskusji z FDA i nowych zachęt dla firm, aby udostępnić swoje istniejące leki na terapie skojarzone T1D. Etykieta dla istniejącego leku może być zagrożona, jeśli pojawią się problemy podczas próby terapii skojarzonej. Być może uda się dokonać ustaleń, aby utrzymać. Nieszkodliwe. oznaczenie monoterapii za pomocą już zarejestrowanego leku w przypadku pojawienia się problemów związanych z tym lekiem w terapii skojarzonej. Wreszcie, w celu ułatwienia porozumień między kilkoma firmami w zakresie terapii skojarzonych pomocne byłoby zapewnienie przez instytucje finansujące zachęt (takich jak wsparcie badań I fazy i badań przedklinicznych) podczas opracowywania leków lub rozważenie przedłużenia okresu istnienia patentu (9). Zmniejszyłoby to ekspozycję finansową dla wszystkich zaangażowanych stron. Najważniejszym wyzwaniem jest poprawa stosunku kosztów opracowania do wartości rynkowej w przypadku terapii takich chorób, jak T1D, dla których substytucja insuliny stanowi alternatywę terapeutyczną i wyznacza dobrze uzasadniony wysoki próg dla nowatorskich interwencji opartych na odporności. Przyszłe kierunki Istnieje infrastruktura i zainteresowanie, aby przyspieszyć tłumaczenie podstawowej wiedzy na temat patogenezy T1D i patofizjologii na rzecz poprawy zdrowia ludzi. Jednak, jak już zauważyliśmy, nawet z pożądaniem i zaangażowanymi zasobami, nadal istnieją dodatkowe przeszkody, które utrudniają skuteczniejsze tłumaczenie i dwukierunkowy postęp nauki i medycyny (patrz lista proponowanych ulepszeń w sugerowanych zmianach w postępach naukowych i medycznych). Nauczyciele akademiccy często mają niewiele danych, aby ocenić wartość odkrycia i są zmuszeni do sprzedawania nowych odkryć, nie wiedząc o liniach czasu rozwoju i ryzyku związanym z opracowywaniem leków. Organy finansujące, choć gotowe do wypełnienia luk finansowych w tłumaczeniu podstaw nauki do kliniki, często mają silną presję, by obiecać leczenie w określonym czasie i wiele razy nie mają umów z naukowcami lub przemysłem, aby odzyskać własne inwestycje, gdyby zostały porzucone (pomimo mający wartość) z innych powodów. Przemysł musi spełniać surowe wymagania w odniesieniu do rentowności, co nie zawsze jest zgodne z opracowaniem leków dla T1D. Na podstawie zagadnień omawianych w tej Perspektywie osobistej, nasza idealna wizja szybkiej i zoptymalizowanej współpracy między środowiskiem akademickim, przemysłem i finansowaniem w celu znalezienia leczenia lub leczenia T1D jest nakreślona w następujący sposób: w skrócie, konieczne jest najpierw zawarcie porozumienia między instytucje akademickie, instytucje finansujące i przemysł, które zapewnią bezpieczne przejście. nowej technologii, unikaj nieporozumień i dostosuj oczekiwania różnicowe (rys. 1). Następująca współpraca powinna służyć weryfikacji i poszerzeniu początkowej obserwacji naukowej o więcej przedklinicznych i / lub klinicznych danych w celu wsparcia jej potencjału klinicznego, starania, w które organy finansujące mogą pomóc. Przemysł ma zdolność do łączenia dużych zespołów, aby oświetlić konkretne podejście z wielu różnych punktów widzenia i przeprowadzić bardziej obszerne badania. W trakcie tego procesu konieczne są częste dyskusje między zespołami prawnymi i badaczami w celu uzyskania praw własności intelektualnej i patentów, aby wszyscy byli na bieżąco i dostosowali ogólne podejście. Nauczyciele akademiccy powinni pozostać zaangażowani w ten proces, ponieważ często są ekspertami w dziedzinie nowych odkryć, a ponieważ negatywne ustalenia są obfite, ale rzadko są publikowane (organy finansujące mogą tworzyć bazy danych o negatywnych wynikach, na przykład za pośrednictwem sprawozdań z postępów w zakresie finansowanych dotacji). Należy przewidzieć zachęty dla ostatecznego sukcesu odkrycia, nie tylko dla krótkoterminowego sukcesu realizacji transakcji finansowej w celu wygenerowania pieniędzy dla inwestorów. Wczesne zaangażowanie przemysłu może być bardzo pomocne w osiągnięciu tego celu. Agencje finansujące, które w idealnym przypadku byłyby już zaangażowane na wczesnym etapie i posiadałyby dokładną wiedzę na temat nowej interwencji i / lub technologii, mogłyby zobowiązać się do pomocy we wczesnych próbach klinicznych w celu zmniejszenia ryzyka i zwiększenia zachęt dla branży do utrzymania zaangażowania. w polu T1D. W tym momencie należy osiągnąć dokładne zrozumienie przyszłych potencjalnych dochodów, w miarę możliwości z pomocą małych, wyspecjalizowanych zespołów, które będą montowane indywidualnie dla każdego przypadku (patrz poniżej i zespół A. Stealth. W celu poprawy tłumaczenia klinicznego.). Ponadto prawo własności intelektualnej i prawo do licencji mogłyby zostać przeniesione do agencji finansujących skoncentrowanych na chorobach, takich jak JDRF, w rozsądnych ramach czasowych, na wypadek gdyby ani przemysł, ani środowisko akademickie nie były w stanie kontynuować tego podejścia z powodów finansowych.
[przypisy: lks pielgrzymowice, co oznacza sen o zdradzie, aparat ortodontyczny nfz ]
[patrz też: odklejenie siatkówki oka, obliczanie wskaźnika bmi, pierogi z mąki orkiszowej ]