Skip to content

Jak możemy poprawić krajobraz translacji, aby szybciej wyleczyć cukrzycę typu 1 czesc 4

2 tygodnie ago

777 words

Głównym celem tego przedsięwzięcia jest zwiększenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii w pięciu obszarach chorobowych (choroby mózgu, nowotwory, choroby metaboliczne, choroby zakaźne i choroby zapalne) oraz usunięcie wąskich gardeł w procesie opracowywania leków. W Stanach Zjednoczonych NIH zobowiązał się do sfinansowania do 2010 r. Konsorcjum składające się z 60 centrów klinicznych i ośrodków translatorskich, które wsparły 0,5 mld USD rocznie, co było efektem koncepcji centrum badań klinicznych, rozpoczętej w 1959 r. (8. 11). Organizacje non-profit mogą również służyć jako czynniki ułatwiające i przyspieszające tłumaczenie (np. Juvenile Diabetes Research Foundation [JDRF] dla T1D i Fundacja naprawy mieliny dla stwardnienia rozsianego). Organizacje skoncentrowane na chorobie opracowały strategie mające na celu zrealizowanie swoich misji, począwszy od finansowania nowatorskich propozycji badań podstawowych, aż do opracowania naukowego IP na produkt rynkowy dla przemysłu poprzez wydawanie funduszy bezpośrednio na sponsorowane przez przemysł badania i badania akcesoriów. Każda z tych strategii ma swoje zalety i wady. Na przykład praca z przemysłem może przyspieszyć racjonalny rozwój leków, ponieważ większe zespoły będą działać, a znaczne inwestycje od firmy pobudzą rozwój. Jednak możliwość wpływania na projekt badania i badania akcesoriów, na przykład opracowanie lepszych biomarkerów do przewidywania ochrony lub jej braku z T1D, często może być zmniejszona, szczególnie w przypadku produktów w zaawansowanych stadiach rozwoju zbliżonych do zatwierdzenia przez FDA. Jedną z kwestii, którą należy rozwiązać w przypadku większości tego rodzaju umów, jest kwestia własności intelektualnej: jeśli dane podejście zostanie ostatecznie odrzucone przez przedsiębiorstwo, należy przenieść IP w akceptowalnym terminie do organizacji finansującej, aby umożliwić okręgowi wyborczemu nowy licencjobiorca i dalszy rozwój. Jest to konieczne, ponieważ w szczególności mniejsze firmy mogą być zmuszone do rezygnacji z niektórych leków ze względu na brak środków finansowych i inne względy operacyjne, nawet jeśli leki te stanowią obiecujące nowe metody leczenia chorób autoimmunologicznych, takich jak T1D. Fundacja naprawcza Myelin wyznaczyła wzorcową ścieżkę dla podejścia do finansowania opartego na współpracy między przemysłem a środowiskiem akademickim. Fundacja wprowadziła wcześnie mechanizmy zabezpieczania własności intelektualnej i finansuje garść naukowców akademickich, którzy zajmują się tłumaczeniowymi projektami badawczymi. Gdy tylko obiecujące nowe wskazówki zostaną odkryte i, w razie potrzeby, sprawdzone w modelach przedklinicznych, Fundacja Naprawcza Myelin aktywnie poszukuje licencjobiorców i negocjuje racjonalną ścieżkę szybkiego tłumaczenia. Konflikty interesów między środowiskiem akademickim, organami finansującymi i przemysłem pojawiają się również, gdy presja branżowa, szczególnie dla małych firm, jest poddawana presji w obliczu bardziej czasochłonnych badań klinicznych dotyczących wyboru dawki, mechanizmu badań działania i analizy farmakodynamicznej. Takie wymagania czasowe i finansowe mogą negatywnie wpłynąć na projekt prób klinicznych fazy II i negatywnie wpłynąć na naukowo obiecującą, ale nie dojrzałą klinicznie platformę. Czy agencje finansujące, takie jak JDRF, odgrywają pośrednią rolę w zapewnianiu wsparcia finansowego w celu złagodzenia krótkoterminowych problemów finansowych w celu rozwiązania długoterminowego i odpowiedniego rozwoju platformy technologicznej. Optymalne rozwiązanie zależy od dokładnej sytuacji i wymaganej kwoty funduszy, ale takie podejście może stanowić mechanizm pomostowy dla nowatorskich i czasochłonnych możliwości terapeutycznych o wysokim ryzyku. Przeszkody dla terapii skojarzonych w przypadku T1D Istnieje jednolita zgoda w środowisku naukowym, że ostatecznie konieczne będzie kombinatoryczne podejście terapeutyczne w celu zapobiegania lub leczenia T1D w celu obejścia skutków ubocznych pojedynczych leków i zwiększenia skuteczności szczepionek tolerogennych. Dane eksperymentalne wspierają tę koncepcję (12), ale postęp był powolny. Jakie są przyczyny i jak możemy przyspieszyć. Trzy główne przyczyny powodują obecne opóźnienia w testowaniu nowatorskich terapii kombinatorycznych dla T1D. Po pierwsze, obecne myślenie i tradycyjne schematy opracowywania leków wymagają zatwierdzenia jednego lub obu leków przed połączeniem. Po drugie, firmy farmaceutyczne często unikają terapii skojarzonych, ponieważ obawiają się, że etykieta już licencjonowanego leku (dla innego wskazania) może zostać skażona, jeśli pojawią się problemy podczas terapii skojarzonej. Wreszcie, należy osiągnąć odpowiednie porozumienia między firmami, aby dzielić się własnością intelektualną i licencją. Dwa pierwsze powody uniemożliwiły połączenie terapii przeciwciałem specyficznym względem CD3 z doustną lub donosową insuliną (12), podczas gdy ten drugi powód był przeszkodą podczas próby połączenia szczepionek DNA lub dekarboksylazy kwasu glutaminowego (GAD) z układowo działającymi modulatorami odpornościowymi
[przypisy: aparat ortodontyczny nfz, rezonans magnetyczny poznan, lks pielgrzymowice ]
[podobne: aparat ortodontyczny nfz, herbata z miodem i cytryną, arbuz indeks glikemiczny ]